Resumen

Desde pequeños hemos oído la importancia de la genética como el área de la investigación biomédica que revolucionaría y cambiaría nuestra percepción de la especie humana, ya que al fin y al cabo, es el área del conocimiento que se encarga del estudio de los genes, y por consiguiente, de la base de la herencia y de los bloques constituyentes de cada ser biológico, el ADN y el ARN.

Sin embargo, hasta no hace bien poco, la “velocidad” de transformación del conocimiento generado en el área de la genética en “realidades” -como modificaciones genéticas que se pudieran visualizar en la sociedad- era más bien baja. Esto era debido a que las técnicas para estudiar, modificar, y analizar los cambios en los genes eran bastante complejas y para obtener ratios de precisión elevados, exigía (exige aún) no sólo personal especializado, sino a elevados presupuestos.

Sin embargo, desde los primeros desarrollos de la técnica CRISPR (basada en un método de defensa existente en las bacterias), se ha “democratizado” la edición de genes. Ahora con esta técnica, descrita por muchos investigadores como el equivalente de copia-corta-pega de la informática, no sólo se aumenta la eficiencia en la edición, sino que al ser más sencilla (que no simple) que las existentes, permite aumentar enormemente su grado de penetración en miles y miles de equipos de científicos o empresas que ahora pueden realizar y llevar a cabo sus modificaciones, en una fracción de tiempo y coste de los anteriores con un grado de fiabilidad que mejora día a día.

Desde Cars for Smiles, queremos compartir con nuestro seguidores esta información prometedora echando un pequeño vistazo a una técnica que está destinada a ser un catalizador de la genética, ya que la edición genética no sólo se puede aplicar a nosotros (que es lo que podríamos considerar la modificación más directa que nos debería preocupar) sino que puede y alcanzará todo tipo de ámbitos y organismos: plantas, insectos, animales, etc….

Ámbitos del análisis

Los diferentes niveles en los que se basa este documento son:

Ético: cómo está influyendo CRISPR en las legislaciones a nivel global, qué debemos plantearnos.
Empresarial: qué modelos de negocio se verán beneficiados de esta técnica y sus descendientes.
Tecnológico: Explicación de cómo funciona y qué derivadas pueden surgir de esta técnica.

Este análisis se basa en una serie de recopilaciones de información proveniente de diferentes ámbitos (estudios universitarios, noticias consolidadas, comunicados de prensa, documentos de consultoras, etc). En cada caso se ha verificado el origen y la veracidad del origen de la información.

Análisis tecnológico

Parece evidente comenzar por el principio. ¿Qué es CRISPR y cómo funciona? ¿A quién sustituye? ¿Para qué sirve? ¿Porqué es tan importante? CRISPR es el acrónimo en inglés de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente interespaciadas).

cars4semiles-articulo-genetica-salud-ciencia-2018

Bueno…. gracias, pero nos quedamos tal cual. Vamos por partes: una palabra “palindrómica” es aquella que se lee igual en una dirección que en otra, como la palabra “reconocer”. En origen, se descubrió que ciertas bacterias se podían defender de ciertos virus, guardando un “trocito” del ADN del virus dentro de su propio ADN, para así poder reconocerlo en un futuro (como una trozo de prenda con su característico olor para que un sabueso lo pueda seguir) separado de otros trozos de ADN de otros virus por zonas con repeticiones de ADN palindrómicas (que sirven de espaciadores).

Pues bien, si un virus entra en una bacteria, esta bacteria utilizará esta técnica de comprobar si el material genético del virus que está entrando ya lo tiene guardado. Si así es, sabe que es “dañino” y procederá a intentar eliminarlo. Es la forma que tienen de “ver” quién es el “extraño” que está entrando. Así, en una zona del genoma de la bacteria, puede tener varias secuencias que identifican a diferentes virus, separando estas secuencias por material genético repetido (palindrómico), para así diferenciar unos virus de otros.

La foto final es un pelín más amplia y compleja, pero lo idea básica está ahí: tener un trozo de material genético que vamos a buscar en el material genético de búsqueda, y tener herramientas para una vez encontrado, modificar el material genético destino (eliminandolo, cambiandolo, desactivandolo, etc…). Evidentemente, no está exenta esta técnica de fallos o mejoras, pero sin duda, son más las luces que las sombras que se proyectan sobre ella, sin olvidar que se trabaja en muchas direcciones para minimizar hasta eliminar tanto sus fallos como sus limitaciones.

CRISPR no sustituye a otras técnicas de edición genética….o si, ya que en el universo de la edición genética es bastante complejo, e intervienen muchos factores para elegir unas técnicas u otras, pero lo que es cierto es que cuando se puede elegir CRISPR, es la más barata, rápida y eficaz. Lo que si es cierto, es que desde que ha aparecido y se ha empezado a utilizar, desde hace más o menos 5 años, su curva de utilización y adaptación ha sido exponencial, copando actualmente miles de artículos cientificos, y dando origen a la creación y adaptación de miles de start-ups y empresas.

Y aunque siendo importante su impacto a nivel económico global, que podría ya de por sí merecer nuestra atención, creemos sin duda que su impacto a nivel de revolución científica, directamente sobre la salud (sobre el tratamiento genético de enfermedades humanas) o indirectamente (modificaciones de especies que nos rodean, como modificaciones transgénicas tanto de animales como de plantas) va a hacer que cambien muchas concepciones existentes.

Y es que si el siglo XX ha sido el siglo de la Fisica (era nuclear, era cuántica, era electrónica), el siglo XXI es el de la Biología. Y es necesario que le prestemos toda la atención necesaria, ya que si en el siglo XX la amenza nuclear nos preocupaba, siempre pensabamos que era exógena a la especie humana, ya que consistía básicamente que se tenía algo que no nos cambiaba como especie. Sin embargo ahora, la genética sí que nos puede cambiar como especie.

Y aunque debemos transitar el camino de felicitarnos por descubrimientos que deben ser positivos para la humanidad, erradicando enfermendades y haciendo la vida más segura y fácil a millones y millones de seres humanos, no debemos olvidar, como una frase de una pelicula de ciencia ficción, que “todo gran poder conlleva una gran responsabilidad”.

Análisis ético/social

Las implicaciones éticas derivadas de la utilización de terapias genéticas en el ser humano no se han desarrollado con la aparición y desarrollo de la técnica CRISPR, sino que como suele ocurrir, al copar el primer plano de la actualidad un desarrollo científico polémico como la edición génica, se hace evidente la normalización y actualización de la máxima de que la ciencia no se parará por ser un tema “peliagudo” -sino que avanzará queramos o no- por lo cual es necesario movernos en este ámbito (la ética) a la misma velocidad que la ciencia.

Es por ello que la aparición de la técnica CRISPR nos ha situado en que, lo que no sucedía, sucedió, y aparece totalmente aplicable la frase de “cuando no podíamos hacerlo, era fácil decir que no deberíamos hacerlo”. Esta técnica nos ha situado en que ahora sí que podemos hacerlo (entrar de verdad y de lleno en la época de la edición genómica, ya que esta técnica es relativamente barata y fácil de usar, y sus resultados muy fácilmente accesibles), y entonces debemos tomarnos en serio, toda la población las implicaciones y derivadas de la edición genómica (y no sólo investigadores y ciertas élites de organizaciones transnacionales).

Como decíamos a los lectores de la revista XXX, esta técnica no ha creado las discusiones éticas alrededor de la edición genómica, sólo que debido a su potencialidad, ha hecho, ahora si, necesaria la implicación de todos para la definición de cómo queremos implicarnos y qué podemos esperar de un futuro donde se ¿cambiará? nuestra concepción de lo que somos.

Podemos distinguir 2 tipos de edición genómica: 1) la edición genómica somática, que se realiza para curar algún tipo de enfermedad; y 2) la edición genómica seminal, que aunque pueda servir para curar alguna enfermedad, se podría transferir a futuras generaciones, modificando en esencia el genoma humano, algo totalmente prohibido desde todas las leyes y organismos a lo largo y ancho del planeta.

Entre las consideraciones actuales de la bioética, están las diferentes aproximaciones al tratamiento y distinción entre la ciencia básica y la aplicación clínica, y en la ciencia básica, la investigación sobre embriones humanos. Ciertamente, aunque se han propuesto desde diferentes ámbitos que se introduzca una moratoria en la investigación y aplicación de esta técnica para poder analizar en profundidad sus implicaciones, no podemos desestimar que no siempre se podrá conseguir este objetivo (evitar desarrollos o investigaciones que se salten la moratoria).

Parece mejor seguir ampliando nuestro conocimiento en este campo (siempre bajo leyes claras y comúnmente aceptadas) y poder afrontar con mayor probabilidades de éxito cualquier implicación negativa derivada de un mal uso de ella, evitando así un posible “mercado negro” o “turismo biotecnológico” que se crearía con una moratoria sobre CRISPR o cualquier otra técnica derivada. Resulta evidente que se hace necesaria una profunda transformación de los mecanismos legales para definir claramente un área de conocimiento que no debe detenerse, pero que debe caminar bajo la luz de una regulación que la haga confiable.

Análisis empresarial

En este punto queremos dar una pincelada de cómo se está extendiendo la aplicación de esta técnica tanto a la creación de nuevas empresas como a la preparación de nuevos productos por empresas del ramo ya existentes.

Bayer y CRISPR

Desde diciembre de 2015 Bayer está presente en esta revolución científica a través de Casebia Therapeutics , fruto de la unión entre Bayer y la empresa CRISPR Therapeutics, fundada por Emmanuele Charpentier, una de las científicas que por primera vez aplicó la tecnología CRISPR para la edición genética.

Grifols y CRISPR

La compañía Grifols, bien a través de su fundación Victor Grifols, donde ha tratado varia veces tanto en seminarios y charlas (ejemplo aquí), como a través de uniones con otras empresas, ha utilizado o participa de esta nueva técnica de edición genética.

Pfizer y CRISPR

El gigante Pfizer también ha tomado posiciones en esta nueva técnica, pero sin descuidar las otras técnicas existentes, pues aunque CRISPR está rápidamente absorbiendo la mayor parte de las inversiones actuales, las otras 2 principales técnicas de edición de genes (ZFN y TALEN) todavía tienen recorrido.

Johnson&Johnson y CRISPR

A través de la empresa Janssen Discovery Sciences and University of California San Diego, J&J is working sharing information of molecule libraries to work on CRISPR technologies.

Novartis y CRISPR

Desde principios de 2015, Novartis ha estado trabajando con Intellia Therapeutics , con Homology Medicines and Caribou Biosciences para usar CRISPR.

Cientos de otras empresas de variado tamaño han aparecido desde hace 5 años para unirse a la revolución de la edición genética con CRISPR, dado su bajo coste y rapidez de resultados. Esto hace que sea pronto cuantificar el impacto económico de esta técnica (o mejoras de esta), pero lo que no cabe duda es que ya podemos cualificar esta técnica como la que ha permitido a la Biología, ir ocupando cada vez más, el puesto que le toca en el siglo XXI.